2018-12-02 21:54:02
镰状细胞贫血症治疗可以安全地降低非洲儿童的疾病负担

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在资源受到挑战的撒哈拉以南非洲地区,每日羟基脲丸最终可以为患有痛苦和致命的血液病镰状细胞贫血症(SCA)的幼儿带来一些缓解,这些疾病普遍存在且医疗保健可用性不是最理想的。

这是一项名为REACH的大型跨国临床试验,当它在606名年龄在1到10岁之间的儿童中测试每日羟基脲治疗时发现了这种情况。孩子们每天服用药片六个月,然后根据健康状况和体重增加每日剂量。初始剂量在每天15-20mg / kg之间变化。

根据该研究的辛辛那提儿童医院医疗中心和金沙萨中心医院Monkole的主要医师的说法,该治疗通过控制SCA症状改善了他们的健康状况,并且在预期的发现中,给予他们一些在该地区也普遍存在的疟疾保护。刚果民主共和国。

研究结果今天由新英格兰医学杂志在线发表,并在美国血液学会在圣地亚哥举行的年会上发表。

临床试验确定羟基脲治疗对于撒哈拉以南非洲的儿童使用和安全是可行的。与治疗前水平相比,羟基脲的使用与镰状细胞疼痛率平均降低55%,感染率降低38%,疟疾降低51%,输血率降低67%,死亡率降低70%有关。

“羟基脲是安全的,为这些年轻患者提供了许多益处,包括改善贫血,减少镰状细胞疼痛事件,减少疟疾,提高生存率,”该研究的高级研究员和医生Russell Ware医学博士说道。辛辛那提儿童癌症和血液病研究所的科学家。

同样领导临床试验的还有Center Hospitalier Monkole医学博士Leon Tshilolo博士。研究人员将该研究命名为REACH,这是用羟基脲实现大陆的有效性的首字母缩写。根据Tshilolo的说法,临床试验不言而喻。

“该研究显示了美国和非洲之间研究伙伴关系对改善临床护理的重要性,”他说。 “即使在非洲环境中,羟基脲也可以使用,被患者和家属接受,耐受性良好,对镰状细胞性贫血患儿也很安全。几乎所有儿童都有临床改善,老年患者足够上学“。

SCA的沉重负担

由于基因突变并且在非洲血统人群中最常见,SCA是一种痛苦的疾病,其中血细胞变成镰刀形状并且卡在阻塞血流的血管系统中。这会损害重要器官并导致死亡。羟基脲通过显着增加血液中的血红蛋白和胎儿血红蛋白起作用,这有助于减少镰状,贫血和对患者的其他影响。

有效治疗SCA的现有疗法是有限的,尽管近年来的几项研究 - 几乎所有发达国家的研究 - 表明羟基脲是一种治疗疾病和改善生活质量的安全有效的药物。

SCA影响了美国超过90,000人和全球数百万人,其中75%的疾病负担在撒哈拉以南非洲。发病率高的其他国家是印度,加勒比海国家,中美洲和南美洲。

根据包括Ware在内的辛辛那提儿童研究所发表的2017年论文,由于缺乏详细的医疗记录,最好的估计是在撒哈拉以南非洲出生的SCA婴儿中有50%到90%在5岁之前死亡。该报还报告说,为SCA地区的人们提供帮助的努力一直停滞不前,因为大多数受影响的人无法获得基本的诊断和临床护理。

像辛辛那提儿童医院这样的机构正在与ASH和国家心脏,肺和血液研究所(NIH的一部分)合作,投资于研究和临床计划,并在有限的资源环境中解决SCA的全球负担,特别是撒哈拉以南非洲地区。

1-2期多中心开放标签REACH临床试验对四个撒哈拉以南国家的儿童进行治疗:刚果民主共和国,乌干达,肯尼亚和安哥拉。研究人员计划长期跟踪研究中的儿童,以获得有关生长发育的其他数据,并寻找对器官功能和生育能力的任何可能影响。

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