科学家们已经发现，一种新兴的帕金森病基因疗法在大脑中创造出与改善运动运动相关的新电路。这些研究结果发表在Feinstein医学研究所医学博士David Eidelberg博士及其团队的今天发表的科学转化医学中，解释了新出现的帕金森病基因治疗中涉及的治疗机制AAV2-GAD。这些发现有助于科学和临床社区将AAV2-GAD推进临床试验，同时更好地了解帕金森病治疗反应和有效性。

帕金森病是美国第二常见的神经退行性疾病。患者经常出现震颤，运动缓慢（运动迟缓），僵硬和平衡和协调受损，导致行走困难，说话或完成简单的日常任务。帕金森病的现有疗法和药物有助于症状，但不会减缓潜在的神经变性。基因疗法将基因注入细胞以纠正脑功能异常，是一种新兴的治疗方法，用于治疗神经退行性疾病，如帕金森病。最近的2期临床试验表明，将基因谷氨酸脱羧酶（GAD）传递到称为丘脑底核的大脑部分，对患者具有治疗效果。 Eidelberg博士对AAV2-GAD治疗机制的研究发现，与其他帕金森氏症治疗相比，该治疗的作用机制是独一无二的。

“当前的帕金森病治疗方法对大脑中的异常疾病网络起作用，并且随着时间的推移常常会停止工作，因为身体会产生耐受性。我们观察到的AAV2-GAD治疗恰恰相反，”资深作者艾德伯格博士说。这篇论文。 “我们发现AAV2-GAD导致大脑中新的神经通路的形成，将丘脑底核与其他运动区域连接起来，从而改善运动症状长达12个月。”

在这项研究中，Eidelberg博士和他的团队分析了接受基因治疗的15名帕金森病患者和20名随机接受假手术的代谢PET扫描，然后在手术后6个月和12个月重新扫描。他们发现那些接受基因治疗的人开始形成新的大脑联系，这在12个月的研究结束时已经成熟。 Eidelberg博士的团队计划在即将进行的帕金森病新干预3期临床试验中将这些新电路的外观用作治疗生物标志物。

“艾德伯格博士对帕金森病的研究开辟了重要的新途径，用于绘制对于了解衰弱性运动障碍至关重要的脑网络，”Feinstein研究所总裁兼首席执行官Kevin J. Tracey博士说。 “这项最新的工作描绘了AAV2-GAD基因治疗的治疗效果，是进一步完善治疗这种疾病根源的疗法的重要下一步。”